医线药闻

1. 近日，华道生物1类新药HD004细胞获批临床，拟用于治疗CLDN18.2表达阳性的晚期实体瘤伴恶性腹腔积液。这是一款靶向CLDN18.2的自体CAR-T产品。

2. 10月25日，CDE官网公示，石药集团1类新药SYS6020注射液获得一项新的临床试验默示许可，拟开发治疗难治性全身型重症肌无力。SYS6020为一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液

3. 10月25日，CDE官网公示，诗健生物研发的重组人源化抗Trop2单抗-SN38偶联物拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为既往未经系统治疗的不可手术的局部晚期、复发或转移性PD-L1阴性三阴性乳腺癌。

近日，中国科上海药物研究所和上海糖霁生物科技有限公司共同申报的注射用SM-V-61获批临床，拟用于对本品敏感的革兰阳性菌引起的：复杂性皮肤和皮肤结构感染；医院获得性和呼吸机相关性肺炎；导管及其它人工植入物相关性感染；血流感染；在治疗方案选择有限的成人患者中治疗对本品敏感的耐药革兰阳性菌引起的感染等。

投融药事

1. 10月25日，Dyno Therapeutics宣布与罗氏（Roche）达成第二项研究合作，开发针对神经疾病的下一代腺相关病毒（AAV）载体基因疗法。Dyno和罗氏此前于2020年10月宣布了一项针对神经疾病和肝脏定向疗法的研究合作与许可协议。根据此次新合作协议，Dyno Therapeutics将进一步向罗氏提供其领先的平台和序列设计技术，促进体内基因递送。

科技药研

1. 近日，中国科动物研究所魏妥研究组与北京大学程强课题组合作，在《先进材料》（Advanced Materials）上发表了题为Simplified Lipid Nanoparticles for Tissue- And Cell-Targeted mRNA Delivery Facilitate Precision Tumor Therapy in a Lung Metastasis Mouse Model的研究论文。该研究结合基于LNP的器官靶向递送和mRNA序列的受控表达，开发了器官和细胞双重特异性的mRNA-LNP递送平台（SELECT平台）。这一平台通过系统优化开发出三组分LNPs，可将mRNA靶向递送到肺脏、肝脏和脾脏；在mRNA骨架中引入特定的microRNA（miRNA）靶点的反向互补序列，实现了mRNA在靶组织特定细胞类型中的受控蛋白质表达。

[1] implified Lipid Nanoparticles for Tissue- And Cell-Targeted mRNA Delivery Facilitate Precision Tumor Therapy in a Lung Metastasis Mouse Model. Advanced Materials (2024). DOI: 10.1002/adma.202409812