医线药闻

1. 7月25日，NMPA药品审评中心（CDE）最新公示，信念医药和武田（Takeda）的基因治疗药物BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请拟纳入优先审评。

2. 7月25日，CDE官网公示，兴齐眼药公司申报的1类新药SQ-22031滴眼液获得多项临床试验默示许可，拟用于治疗神经营养性角膜炎、干眼。这是一款治疗用生物制品1类新药。

3. 7月26日，人福医药发布公告称，其控股子公司宜昌人福药业申报的注射用RFUS-250获得两项临床试验默示许可，拟用于瘙痒症和急慢性疼痛的治疗。根据人福医药公告信息，RFUS-250是一款小分子阿片受体激动剂。

4. 7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的小激活RNA （saRNA）药物RAG-18获得美国FDA的儿科罕见病药物资格（RPDD）。RAG-18是一种创新型治疗策略，正在开发用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD）。

投融药事

1. 7月26日，晶核生物宣布完成近亿元A轮融资。本轮融资由华金投资和华金大道联合领投，泰格医药跟投，老股东高榕创投和骊宸资本持续投资。融资资金将主要用于JH02的全球临床I/II期试验、⁶⁸Ga-JH03/¹⁷⁷Lu-JH04的中美IND申报及临床开发，以及后续多个创新性管线临床前研究和国际合作。

科技药研

1. 7月24日，清华大学生命科学/北京生物结构前沿研究中心闫创业/袁亚飞团队在《自然》（Nature）杂志发表了题目为「人类去甲肾上腺素转运蛋白再摄取与抑制分子基础」 （Molecular basis of human noradrenaline transporter reuptake and inhibition）的研究论文。该工作通过结构生物学和生物化学方法说明了 NET 转运底物 NE 和 DA 的机制，首次报道了 NET 中的第二个底物结合位点和 NSS 家族的钾离子结合位点，揭示了四种不同类别的经常使用上市抗抑郁药物的选择性抑制机制，为进一步开发靶向 MATs 的药物奠定了基础。

[1]Tan, J., Xiao, Y., Kong, F. et al. Molecular basis of human noradrenaline transporter reuptake and inhibition. Nature (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-07719-z