近日，美迪西药理药效团队在《药物评价研究》杂志发表了综述文章，对人源肿瘤异种移植（PDXs）模型在罕见癌症中的应用进展、研究优势、针对新型治疗药物和方法的发现潜力及面临的挑战进行全面梳理和总结。

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作为持久缺乏足够关注度的领域，罕见癌症占据了所有癌症诊断和死亡数量的四分之一。由于其发病率低，患者分散，临床研究面临巨大挑战。罕见癌症患者的平均5年相对生存率远低于常见癌症，这一研究领域迫切需要更多的关注和开发更多的治疗手段。

患者来源的异种移植（PDXs）模型能够高度模拟原发肿瘤，在近年来得到越来越多的研究和应用。本文就PDXs模型在13类罕见癌症研究——腺样囊性癌、胆管癌、肛管鳞状细胞癌、恶性间皮瘤、罕见妇科癌症、睾丸癌、黑色素瘤、恶性胚胎肿瘤、脊索瘤、胃肠胰神经内分泌肿瘤、肾上腺皮质癌、胶质母细胞瘤、血液系统恶性肿瘤，分别综述了其应用进展，展示PDXs模型在模拟人体肿瘤组织增殖、侵袭、转移、血管生成、免疫抑制等方面的独特优势。

此外，PDXs 模型虽已展现出巨大潜力，但在建立成功率、人源淋巴瘤污染以及无法被用于评估肿瘤免疫疗法等方面仍存在复杂挑战。本文就PDXs模型的不足之处分享了作者的探究与思考，并展望了PDXs模型如何继续在罕见癌症的研究中发挥关键作用。

陈诚博士，原美迪西药效部助理主任，担任本文的第一作者；曹保红博士，美迪西药理部副总裁，担任通讯作者。

罕见癌症的研究需要行业投入更多的关注和资源。

诚邀您阅读这篇综述，与美迪西一同探索罕见癌症治疗的新路径，加速新药研发进程，通过PDXs模型的应用，期待能够为那些与罕见癌症斗争的患者尽早带来治疗的新希望。