基因疗法首次用于囊肿性纤维化-美迪西生物医药

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title">基因疗法首次用于囊肿性纤维化

2015-07-06

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在导致囊肿性纤维化的基因得以确认的26年后，研究人员日前证实，患有肺损伤疾病的人能从基因疗法中受益。

尽管肺功能的改善很小，和安慰剂组相比只有3.7%，但它证实研究人员花费数十年试图找到一种将有缺陷基因的健康拷贝植入囊肿性纤维化患者肺细胞中的方法是有效的。

囊肿性纤维化是全球最常见的遗传疾病之一，影响着约7万人。单一基因CFTR的突变会导致身体出现各种问题，但以肺部尤重。患有囊肿性纤维化的人会发生浓稠的黏液，而这能堵塞器官，并使其成为有害细菌的滋生地。

因此，小的改善能发生很大的不同。来自英国牛津大学的Deborah Gill带领团队设计出在试验中被植入的遗传指令序列。“尽管我们清楚这种疗法还未作好为病人开处方的准备，但就个人而言，我对这一结果非常满意。它比预期的要好。”Gill表示。

久长以来，囊肿性纤维化隐藏着基因疗法的诱人前景，因为它很常见，由单一基因引起，而且肺细胞很容易通过吸入气化物质接触到。不过，肺的内部“固若金汤”，找到将大量健康DNA“运入”这些细胞的方法被证明很困难。

最终，开展这项试验的约80位科学家和临床医生利用被称为脂质体的脂肪泡沫将基因携带入细胞。

基因疗法首次用于囊肿性纤维化